Celgene Corporation y Acceleron Pharma anuncian resultados del ensayo de fase 3 MEDALIST que evalúa luspatercept en pacientes con síndromes mielodisplásicos en la sesión plenaria de ASH 2018

Celgene Corporation (NASDAQ: CELG) y Acceleron Pharma Inc. (NASDAQ: XLRN) han anunciado los resultados del ensayo fundamental de fase 3 de MEDALIST que evalúa la eficacia y la seguridad de luspatercept en fase de investigación para el tratamiento de pacientes con anemia asociada a síndromes mielodisplásticos con sideroblastos en anillo (RS ) que requieren transfusiones de glóbulos rojos y en los que ha fallado, han sido intolerantes o no aptos para una terapia con eritropoyetina. Los resultados fueron presentados por Alan F. List, M.D. durante la sesión científica plenaria en la 60ª reunión y exposición anual de la American Society of Hematology (ASH) en San Diego, California (Resumen #1).

"La anemia severa que resulta en la dependencia de la transfusión de glóbulos rojos es un desafío significativo para los pacientes con MDS de riesgo bajo e intermedio. Aquellos que se vuelven resistentes o refractarios a los tratamientos actualmente disponibles tienen alternativas limitadas", comenta el Dr. List, presidente y CEO de Moffitt Cancer Center. "Los hallazgos de MEDALIST son muy emocionantes, ya que respaldan la hipótesis de que centrándose en la maduración del precursor de los glóbulos rojos podría ayudar a tratar la anemia de los pacientes y permitirles lograr la independencia de las transfusiones", añade.

MEDALIST cumplió el principal criterio de evaluación de la independencia de la transfusión de glóbulos rojos (RBC-TI) durante 8 semanas o más en las primeras 24 semanas del estudio. El tratamiento con luspatercept dio lugar a una proporción estadísticamente significativamente mayor de pacientes que lograron RBC-TI ≥ 8 semanas en comparación con el placebo. El estudio también encontró en los criterios de evaluación secundarios que el tratamiento con luspatercept produjo un porcentaje más alto estadísticamente significativo de pacientes que alcanzaron RBC-TI de 12 o más semanas en las primeras 24 o 48 semanas del estudio, así como mejora hematológica-eritroide (HI-E) de 8 o más semanas.

Resumen de seguridad de MEDALIST

Los eventos adversos emergentes en el tratamiento (EAET) de grado 3 o 4 se registraron en el 42,5 % (65/153) de los pacientes que recibieron luspatercept y el 44,7 % (34/76) de los pacientes que recibieron placebo. La progresión a la leucemia mieloide aguda (AML) se produjo en cuatro pacientes, tres pacientes (2,0 %) tratados con luspatercept y un paciente (1,3 %) tratado con placebo. Cinco pacientes que recibieron luspatercept (3,3 %) y cuatro pacientes que recibieron placebo (5,3 %) experimentaron una o más EAET que produjeron la muerte de los mismos.

EAET más comunes de cualquier grado en más del 10 % de los pacientes de cualquier grupo

"Los resultados del MEDALIST demuestran el beneficio clínico potencial de la luspatercept para lograr la independencia de la transfusión de glóbulos rojos en pacientes con MDS RS de riesgo bajo a intermedio, un área que necesita nuevos tratamientos", afirma Alise Reicin, MD, presidenta de desarrollo clínico mundial de Celgene. "Basándonos en estos resultados, nos alienta que este primer agente de maduración eritroide de su clase pueda ayudar a estos pacientes a abordar la causa subyacente de su anemia crónica relacionada con la enfermedad", señala Reicin.

"Es verdaderamente un honor presentar los resultados del ensayo MEDALIST como la primera presentación de la sesión plenaria de ASH", comenta Habib Dable, presidente y CEO de Acceleron. "Los resultados del ensayo MEDALIST aumentan nuestra confianza en el potencial de luspatercept para proporcionar una opción de tratamiento significativa a aquellos pacientes que padecen MDS RS de menor riesgo en todo el mundo. Estamos entusiasmados de continuar con nuestro programa de desarrollo clínico en MDS, beta-talasemia, y mielofibrosis, mientras que también exploramos las aplicaciones adicionales para luspatercept en una variedad de enfermedades asociadas con la anemia", concluye.

Luspatercept no está aprobado en ninguna región para ninguna indicación. Las empresas están preparando las solicitudes de aplicación normativa de luspatercept en Estados Unidos y Europa en el primer semestre de 2019.

Acerca de MEDALIST

MEDALIST es un estudio multicentro, de fase 3, aleatorizado, de doble anonimato, controlado por placebo, que evalúa la seguridad y la eficacia de la luspatercept en pacientes con síndromes mielodisplásicos (MDS) no-del (5q) de riesgo muy bajo, bajo o intermedio. Todos los pacientes dependían de la transfusión de glóbulos rojos y eran refractarios o intolerantes a una terapia anterior de agente estimulante de la eritropoyesis (ESA) o no habían sido tratados con ESA con eritropoyetina del suero endógena ≥ 200 U/L, y no habían sido tratados con anterioridad con agentes modificadores de la enfermedad. La media de edad de los pacientes inscritos en el ensayo fue de 71 años en el grupo de tratamiento de luspatercept y de 72 años en el grupo de placebo. La carga media de la transfusión en ambos grupos de tratamiento era 5 unidades de glóbulos rojos cada 8 semanas. 229 pacientes fueron asignados al azar para recibir luspatercept 1,0 mg/kg (153 pacientes) o placebo (76 pacientes) vía inyección subcutánea una vez cada 21 días. El estudio se llevó a cabo en 65 sitios en 11 países.

Acerca de luspatercept

Luspatercept es el primer agente de maduración eritroide (EMA en sus siglas en inglés) de su clase que se considera que regula la maduración de última fase de los glóbulos rojos. Acceleron y Celgene están desarrollando conjuntamente luspatercept como pare de una colaboración mundial. Los ensayos clínicos de fase 3 continúan evaluando la seguridad y eficacia de luspatercept en pacientes con MDS (el ensayo MEDALIST) y en pacientes con beta-talasemia (el ensayo BELIEVE). En la actualidad, están en curso el ensayo de fase 3 COMMANDS en pacientes con MDS de riesgo menor de primera línea, el ensayo de fase 2 BEYOND en beta-talasemia no dependiente de transfusión y un ensayo de fase 2 sobre mielofibrosis. Más información en www.clinicaltrials.gov.

Acerca de Celgene

Celgene Corporation, con sede central en Summit, Nueva Jersey, es una empresa biofarmacéutica mundial integrada que se dedica principalmente a descubrir, desarrollar y comercializar terapias novedosas para el tratamiento del cáncer y las enfermedades inflamatorias mediante soluciones de próxima generación en homeostasis de proteínas, inmuno-oncología, epigenética, inmunología y neuroinflamación. Para más información, visite www.celgene.com.

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Acerca de Acceleron

Acceleron es una compañía biofarmacéutica privada con sede en Cambridge comprometida con el descubrimiento, desarrollo, fabricación y comercialización de nuevas terapias para el tratamiento de enfermedades raras y graves. El liderazgo de la empresa en la comprensión de la biología TGF-beta y la ingeniería de proteínas genera compuestos innovadores que comprometen la capacidad corporal para regular el crecimiento y la reparación celular.

Acceleron centra sus esfuerzos de investigación y desarrollo en enfermedades hematológicas, neuromusculares y pulmonares. En hematología, la compañía y su socio de colaboraciones mundial, Celgene, están desarrollando luspatercept para el tratamiento de la anemia crónica en síndromes mielodisplásicos, beta-talasemia y mielofibrosis. Acceleron también está avanzando su franquicia neuromuscular con dos agentes diferentes de Myostatin , ACE-083 y ACE-2494, y un programa de fase 2 pulmonar con sotatercept en la hipertensión arterial pulmonar.

Para más información, visite www.acceleronpharma.com. Siga a Acceleron en los medios sociales: @AcceleronPharma y LinkedIn.

DECLARACIONES PROSPECTIVAS

El presente comunicado contiene declaraciones prospectivas al amparo de lo contenido en la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995. Estas declaraciones prospectivas incluyen aquellas relacionadas con los beneficios potenciales de, y los planes relacionados con la colaboración entre Acceleron y Celgene; el potencial uso de luspatercept como fármaco terapéutico; y el beneficio de los planes y focs estratégicos de cada empresa. Las declaraciones prospectivas pueden identificarse por el empleo de términos tales como “anticipar”, “creer”, “esperar”, “intentar”, “poder”, “planificar”, “predecir”, “prever", "hará", "haría", “podría”, “potencial”, “posible”, “esperar” y expresiones similares, aunque no todas las declaraciones referidas al futuro contienen estas palabras identificadoras. Dichas declaraciones están sujetas a numerosos factores importantes, riesgos e incertidumbres que pueden causar que los eventos o resultados reales difieran sustancialmente de las expectativas y creencias actuales. Por ejemplo, no puede haber ninguna garantía de que cualquier candidato del producto se desarrolle con éxito o complete las fases preclínicas y clínicas necesarias, que los resultados de cualquier estudio clínico serán predictivos para otros estudios clínicos del mismo producto candidato, o que el desarrollo de cualquiera de los candidatos del producto continuará con éxito. No puede haber ninguna garantía de que cualquier desarrollo positivo resultará en la apreciación de los precios de las acciones. Las expectativas de la dirección y, por lo tanto, cualquier declaración de futuro en este comunicado de prensa también podría verse afectada por los riesgos y las incertidumbres relacionados con otros factores importantes, entre ellos: los resultados de los ensayos clínicos y los estudios preclínicos, incluyendo el análisis posterior de los datos existentes y los nuevos datos recibidos de estudios en curso y futuros; el contenido y el calendario de las decisiones tomadas por la FDA de Estados Unidos y otras autoridades normativas, las juntas de revisión de investigación en los sitios de ensayos clínicos y los órganos de revisión de publicaciones; la capacidad de obtener y mantener las aprobaciones reglamentarias necesarias y de inscribir a los pacientes en los ensayos clínicos previstos; los requisitos y gastos de efectivo no planeados; factores competitivos; la capacidad de obtener, mantener y hacer cumplir las patentes y otra protecciones de la propiedad intelectual para los candidatos a productos; la capacidad de mantener colaboraciones clave; y las condiciones generales de la economía y del mercado. Estos y otros riesgos se describen con mayor detalle bajo el epígrafe "Factores de riesgo" incluidos en las presentaciones públicas de cada empresa ante la SEC. Cualquier declaración de futuro contenida en este comunicado de prensa sólo se aplica a partir de la fecha actual y ninguna de las compañías tiene la obligación de actualizar ninguna de las declaraciones a futuro, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros o de otra índole, a excepción de lo que pueda ser requerido por ley.

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