La Agencia Europea de Medicamentos concede la designación PRIME al tratamiento de investigación de células CAR-T, JNJ-68284528, de Janssen
The Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson ha anunciado hoy que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha otorgado[…]
The Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson ha anunciado hoy que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha otorgado la designación PRIME (PRIority MEdicines) para JNJ-68284528 (JNJ-4528), el tratamiento de investigación de células T receptoras del antígeno quimérico (CAR-T) dirigido por el antígeno de maduración de células B (BCMA). PRIME ofrece una interacción mejorada y un diálogo temprano para optimizar los planes de desarrollo y acelerar la evaluación de los avances científicos de vanguardia centrados en una necesidad médica no satisfecha.1
“La designación PRIME de este nuevo tratamiento BCMA CAR-T resalta el valor de la innovación normativa en la Unión Europea”, ha expresado Sjaak Bot, vicepresidente y director de asuntos normativos de la región de EMEA en Janssen Biologics BV. “Esperamos ofrecer lo más rápido posible este importante avance a nuestros pacientes. La designación PRIME, la primera para Janssen, marca un hito importante para la posible aprobación de comercialización”.
La designación PRIME se basa en los resultados del estudio de fase 1/2 LEGEND-2 (NCT03090659), que evalúa el tratamiento de las células CAR T del estudio LCAR-B38M, patrocinado por Nanjing Legend Biotech Co.,2 y el estudio de fase 1b/2 CARTITUDE-1 (NCT03548207), que evalúa JNJ-4528, patrocinado por Janssen y llevado a cabo en colaboración con Legend Biotech USA Inc.3 Los resultados del estudio LEGEND-2 se presentaron en el congreso anual de la Sociedad Americana de Hematología (American Society of Hematology, ASH) de 2018.4 Los resultados del estudio CARTITUDE-1 serán presentado en el futuro.
“La terapia CAR-T es una increíble plataforma terapéutica que aprovecha el sistema inmunitario del paciente para atacar a las células tumorales", afirma Sen Zhuang, M.D., Ph. D. y vicepresidente de desarrollo clínico oncológico de Janssen Research & Development, LLC. "Seguimos desarrollando esta novedosa terapia CAR-T dirigida a BCMA a través de estudios clínicos a escala mundial, al tiempo que nos esforzamos por llevarlo a los pacientes con mieloma múltiple en todo el mundo", añade Zhuang.
JNJ-4528 se está investigando actualmente para el tratamiento de pacientes con mieloma múltiple que han recibido al menos tres regímenes previos, incluido un inhibidor del proteasoma (PI), un fármaco inmunomodulador (IMiD) y un anticuerpo anti-CD38, y se ha documentado progresión de la enfermedad en un plazo de 12 meses desde el inicio de la terapia más reciente, o son doblemente refractarios a un IMiD y un PI.3 Estos pacientes tienen pocas opciones de tratamiento disponibles y a menudo se enfrentan a resultados poco optimistas.5
En diciembre de 2017, Janssen firmó un acuerdo de colaboración y licencia mundial con Legend Biotech para desarrollar y comercializar de forma conjunta LCAR-B38M en el mieloma múltiple. 6 En China, el ensayo confirmatorio de fase 2 CARTIFAN-1 (NCT03758417), patrocinado por Nanjing Legend Biotech Co. Ltd. y registrado en el Center for Drug Evaluation (CTR20181007), está inscribiendo activamente a pacientes para la evaluación de LCAR-B38M en pacientes con mieloma múltiple en recaída o refractario avanzado7.
Acerca de LEGEND-2
LEGEND-2 (NCT03090659) es un programa de etiqueta abierta, único grupo de fase 1/2, en curso en China, formado por cuatro estudios institucionales independientes que se están llevando a cabo en los hospitales participantes que evalúan la eficacia y la seguridad de LCAR-B38M para el tratamiento de pacientes con mieloma múltiple R/R.2
Acerca de CAR-T y BCMA
Las células CAR-T son un enfoque innovador para erradicar las células cancerosas mediante el aprovechamiento del poder del propio sistema inmunológico del paciente. La BCMA es una proteína altamente expresada en las células del mieloma.8 Dirigiéndose a BCMA a través de un enfoque CAR-T, las terapias CAR-T pueden tener el potencial de redefinir el paradigma del tratamiento para el mieloma múltiple.
Acerca del mieloma múltiple
El mieloma múltiple (MM) es un cáncer de la sangre incurable que se inicia en la médula ósea y está caracterizado por una proliferación excesiva de células plasmáticas.9 En 2018, se diagnosticaron más de 48.200 casos nuevos en Europa y más de 30.800 pacientes fallecieron.10 Casi el 40 % de los pacientes con diagnóstico reciente no llegan a la sobrevida de cinco años. 11
Aunque el tratamiento puede resultar en remisión, lamentablemente, muy probablemente la mayoría de los pacientes recaerá ya que actualmente no hay cura.12 El mieloma múltiple refractario se produce cuando la enfermedad progresa en los 60 días siguientes a la última terapia.13,14 El mieloma recurrente se produce cuando la enfermedad regresa tras un periodo de remisión inicial, parcial o completa y no cumple la definición de ser refractario .15 Mientras algunos pacientes con MM no tienen síntomas en absoluto, la mayoría de los pacientes son diagnosticados debido a síntomas que pueden incluir problemas óseos, recuentos de sangre bajos, elevación del calcio, problemas renales o infecciones.16 Los pacientes que recaen después del tratamiento con terapias estándar, incluyendo PIs y agentes inmunomodulatorios, tienen mal pronóstico y pocas opciones de tratamiento disponibles.17
Acerca de Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson
En Janssen estamos creando un futuro en el que las enfermedades son cosa del pasado. Somos Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson y trabajamos sin descanso para que dicho futuro se convierta en una realidad para pacientes de todo el mundo que combaten su enfermedad con ayuda de la ciencia, mejorando el acceso con ingenio y sanando la desesperanza con corazón. Nos centramos en aquellas áreas de la medicina en las que podemos causar mayor impacto: cardiovascular y metabolismo, inmunología, enfermedades infecciosas y vacunas, neurociencia, oncología e hipertensión pulmonar.
Encontrará más información en www.janssen.com/emea. Síganos en www.twitter.com/janssenEMEA para conocer nuestras noticias más recientes. Janssen Biotech, B.V. Janssen Research & Development, LLC son parte de Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson.
Precauciones sobre las afirmaciones prospectivas
Este comunicado de prensa incluye «afirmaciones prospectivas», tal como quedan definidas en la Ley estadounidense de 1995 sobre la Reforma de Litigios de Valores Privados, con respecto al desarrollo de productos y a los beneficios potenciales y el impacto en el tratamiento de LCAR-B38M y JNJ-68284528. Se advierte al lector que no debe confiar en dichas afirmaciones prospectivas, dado que se basan en expectativas actuales sobre acontecimientos futuros. En caso de que las asunciones subyacentes resulten ser imprecisas o bien se materialicen riesgos o incertidumbres conocidos o por conocer, los resultados reales podrían variar significativamente de las expectativas y proyecciones de Janssen Biologics B.V., Janssen Research & Development, LLC, de cualquier otra de las empresas de Janssen Pharmaceutical o de Johnson & Johnson. Los riesgos e incertidumbres incluyen, entre otros: dificultades e incertidumbres inherentes a la investigación y el desarrollo del producto, incluida la incertidumbre sobre el éxito clínico y sobre la obtención de las aprobaciones reglamentarias; la incertidumbre sobre el éxito comercial; dificultades y retrasos en su fabricación; la competencia, incluidos los avances tecnológicos, nuevos productos y patentes que obtenga la competencia; retos relativos a patentes; dudas sobre la eficacia o la seguridad del producto que provoquen la retirada del producto o la intervención de una autoridad; cambios en el comportamiento y patrones de gasto de los compradores de productos y servicios sanitarios; cambios en las leyes y normativas aplicables, incluidas las reformas sanitarias a nivel global y las tendencias hacia la contención del gasto sanitario. Encontrará una lista más detallada de los riesgos, incertidumbres y otros factores, junto con sus descripciones, en el Informe Anual de Johnson & Johnson en el Modelo 10-K del año fiscal finalizado el 31 de diciembre de 2017, incluida en las secciones «Cautionary Note Regarding Forward-Looking Statements» y «Item 1A. Risk Factors», en el informe trimestral de más reciente presentación en el Modelo 10-Q y en otras presentaciones ante la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU. Las copias de estas presentaciones están disponibles en internet en www.sec.gov, www.jnj.com o previa petición a Johnson & Johnson. Ni las empresas de Janssen Pharmaceutical ni Johnson & Johnson se comprometen a actualizar ninguna de las afirmaciones prospectivas como resultado de nuevas informaciones o de futuros acontecimientos o desarrollos.
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Referencias
1 Agencia Europea de Medicamentos. Ficha de PRIME. Disponible en: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/research-development/prime-priority-medicines Último acceso, marzo de 2019.
2 ClinicalTrials.gov. LCAR-B38M-02 cells in treating relapsed/refractory (R/R) multiple myeloma (LEGEND-2). NCT03090659. Disponible en: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03090659 Último acceso, marzo de 2019.
3 ClinicalTrials.gov. A Study of JNJ-68284528, a Chimeric Antigen Receptor T Cell (CAR-T) Therapy Directed Against B-Cell Maturation Antigen (BCMA) in Participants With Relapsed or Refractory Multiple Myeloma. NCT03548207. Disponible en: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03548207 Último acceso, marzo de 2019.
4 Zhao WH, Liu J, Wang BY, et al. Updated analysis of a phase 1, open-label Study of LCAR-B38M, a chimeric antigen receptor T-cell therapy directed against B-cell maturation antigen, in patients with relapsed/refractory multiple myeloma. Presentado en el 60º Annual Meeting and Exposition of the American Society of Hematology (ASH), San Diego, CA, EE. UU., 1-4 diciembre de 2018: resumen 955.
5 Castella, M., Fernández de Larrea, C. and Martín-Antonio, B., 2018. Immunotherapy: a novel era of promising treatments for multiple myeloma. International journal of molecular sciences, 19(11), p.3613.
6 Johnson & Johnson. Janssen enters worldwide collaboration and license agreement with Chinese company Legend Biotech to develop investigational CAR-T anti-cancer therapy. Nota de prensa de 21 de diciembre de 2017. Disponible en: https://www.jnj.com/media-center/press-releases/janssen-enters-worldwide-collaboration-and-license-agreement-with-chinese-company-legend-biotech-to-develop-investigational-car-t-anti-cancer-therapy Último acceso, marzo de 2019.
7 ClinicalTrials.gov. A Study of LCAR-B38M CAR-T Cells, a Chimeric Antigen Receptor T-cell (CAR-T) Therapy Directed Against B-cell Maturation Antigen (BCMA) in Chinese Participants With Relapsed or Refractory Multiple Myeloma. NCT03758417. Disponible en: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03758417 Último acceso, marzo de 2019.
8 Cho SF, Anderson KC, Tai YT. Targeting B-cell maturation antigen (BCMA) in multiple myeloma: potential uses of BCMA-based immunotherapy. Front Immunol. 2018;9:18-21.
9 American Society of Clinical Oncology. Multiple myeloma: introduction. Disponible en: https://www.cancer.net/cancer-types/multiple-myeloma/introduction Último acceso, marzo de 2019.
10 GLOBOCAN 2018. Cancer Today Population Factsheets: Europe Region. Disponible en: https://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/populations/908-europe-fact-sheets.pdf Último acceso, marzo de 2019.
11 De Angelis R, Minicozzi P, Sant M, et al. Survival variations by country and age for lymphoid and myeloid malignancies in Europe 2000-2007: results of EUROCARE-5 population-based study. Eur J Cancer. 2015;51:2254-68.
12 Abdi J, Chen G, Chang H, et al. Drug resistance in multiple myeloma: latest findings and new concepts on molecular mechanisms. Oncotarget. 2013;4:2186–2207.
13 National Cancer Institute. NCI dictionary of cancer terms: refractory. Disponible en: https://www.cancer.gov/publications/dictionaries/cancer-terms?CdrID=350245 Último acceso, marzo de 2019.
14 Richardson P, Mitsiades C, Schlossman R, et al. The treatment of relapsed and refractory multiple myeloma. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2007:317-23.
15 National Cancer Institute. NCI dictionary of cancer terms: relapsed. Disponible en: https://www.cancer.gov/publications/dictionaries/cancer-terms?CdrID=45866 Último acceso, marzo de 2019.
16 American Cancer Society. Multiple myeloma: early detection, diagnosis and staging. Disponible en: https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf Último acceso, marzo de 2019.
17 Kumar SK, Lee JH, Lahuerta JJ, et al. Risk of progression and survival in multiple myeloma relapsing after therapy with IMiDs and bortezomib: a multicenter international myeloma working group study. Leukemia. 2012;26:149-57.
CP-80772
Abril de 2019
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