Celgene Corporation y Acceleron Pharma anuncian los resultados del ensayo de fase 3 BELIEVE que evalúa el fármaco luspatercept en pacientes adultos con beta-talasemia en el ASH 2018

Celgene Corporation (NASDAQ: CELG) y Acceleron Pharma Inc. (NASDAQ: XLRN) han anunciado hoy los resultados de un ensayo fundamental de fase 3 (BELIEVE) que evalúa la seguridad y eficacia del fármaco luspatercept en el tratamiento de adultos con anemia asociada a la beta-talasemia que necesitan transfusiones periódicas de eritrocitos. Los datos fueron expuestos por la doctora Maria Domenica Cappellini, en una presentación oral durante la 60^o reunión anual y exposición de la American Society of Hematology (ASH) en San Diego (California) (resumen n. º 163).

«Actualmente, el estándar de atención para ayudar a los pacientes con beta-talasemia a tratar su anemia consiste en transfusiones periódicas de eritrocitos durante toda su vida, lo que, con el tiempo, puede dar lugar a un exceso de hierro y a comorbilidades que pueden ser mortales», explicó la profesora Cappellini, médica y profesora de medicina en la Universidad de Milán - Fondazione IRCCS. «Las conclusiones del estudio BELIEVE son interesantísimas porque sugieren que luspatercept podría ayudar a los pacientes a reducir su dependencia de las transfusiones de eritrocitos».

BELIEVE alcanzó el criterio principal de valoración de la respuesta eritroide, que se define como una reducción ≥ 33 % de la carga transfusional de eritrocitos (con una reducción de ≥ 2 unidades de eritrocitos) durante las semanas 13–24, en comparación con el intervalo de referencia inicial de 12 semanas anterior a la aleatorización. El estudio también incluía criterios de valoración secundarios que evaluaban el impacto del tratamiento en la carga transfusional de eritrocitos. El cambio promedio en la carga transfusional desde el inicio del estudio hasta las semanas 13-24 (luspatercept frente al placebo) fue de -1,35 unidades de eritrocitos.

Índices de respuesta del ≥ 33 % en la reducción de la carga transfusional de eritrocitos¹

Índices de respuesta del ≥ 50% en la reducción de la carga transfusional de eritrocitos¹

¹Los índices de respuesta de reducción de la carga transfusional de eritrocitos se calculan comparándolos con la fase inicial (esto es, las 12 semanas anteriores a la aleatorización)

Resumen de seguridad BELIEVE (grupo de referencia)

Se detectaron reacciones adversas relacionadas con el tratamiento de grado 3 o superior en el 29,1 % (65/223) de los pacientes que recibieron luspatercept y en el 15,6 % (17/109) de los pacientes que recibieron placebo. Se detectaron reacciones adversas graves en el 15,2 % (34/223) de los pacientes que recibieron luspatercept y en el 5,5 % (6/109) de los pacientes que recibieron placebo. Una reacción adversa relacionada con el tratamiento (colecistitis aguda) provocó el fallecimiento de un paciente tratado con placebo (0,9 %). Ningún paciente tratado con luspatercept falleció debido a una reacción adversa relacionada con el tratamiento.

Reacciones adversas relacionadas con el tratamiento de grado 3 o 4 en al menos el 1 % de los pacientes en ambos grupos

* En 8 de 223 (3,6 %) pacientes tratados con luspatercept se registraron todos los niveles de complicaciones tromboembólicas, como trombosis venosa profunda, embolismo pulmonar, trombosis de la vena porta, accidente cerebrovascular isquémico, tromboflebitis y flebitis superficial, frente a 1 paciente de los 109 (0,9 %) tratados con placebo.

«Los resultados de BELIEVE demostraron el potencial de luspatercept para ayudar a los adultos con beta-talasemia a gestionar mejor su anemia y reducir su carga transfusional», afirmó Alise Reicin, médica y presidenta de Global Clinical Development en Celgene. «Estos resultados nos permiten profundizar en nuestra comprensión del perfil clínico del luspatercept, que seguirá contribuyendo a nuestros planes para avanzar en esta prometedora terapia de investigación».

«Estos resultados del ensayo BELIEVE aumentan nuestra confianza en el potencial de luspatercept para convertirse en una nueva e importante opción de tratamiento para los pacientes con beta-talasemia», explicó Habib Dable, presidente y consejero ejecutivo de Acceleron. «Nuestro objetivo es colaborar diligentemente con las autoridades sanitarias para garantizar que este grupo de pacientes menos atendido pueda tener acceso al luspatercept lo más rápidamente posible».

luspatercept no está aprobado en ningún lugar para ninguna afección. Las empresas prevén presentar luspatercept a las autoridades sanitarias de Estados Unidos y Europa durante la primera mitad de 2019.

Sobre BELIEVE

BELIEVE es un estudio multicéntrico controlado por placebo, doble ciego, aleatorizado, de fase 3 que compara luspatercept mejores cuidados paliativos frente al placebo mejores cuidados paliativos en pacientes adultos con beta-talasemia que necesitan transfusiones periódicas de eritrocitos. La edad media de los pacientes era de 30 años en ambos grupos de tratamiento. 336 pacientes fueron distribuidos de manera aleatoria 2:1 para recibir luspatercept 1,0 mg/kg mejores cuidados paliativos (224 pacientes) o placebo mejores cuidados paliativos (112 pacientes) cada 3 semanas hasta 48 semanas. A los pacientes del grupo luspatercept mejores cuidados paliativos se les pudo ajustar la dosis a 1,25 mg/kg de luspatercept cada 3 semanas. Los mejores cuidados paliativos consistieron en transfusiones de eritrocitos y terapia de quelación de hierro para mantener el nivel de hemoglobina de fase inicial de cada paciente. Se permitió el paso al grupo de tratamiento con luspatercept después de que un comité independiente de supervisión de la seguridad de los datos lo descifrara y evaluara; se realizó un seguimiento durante 3 años de los pacientes que recibieron luspatercept mejores cuidados paliativos. El estudio se realizó en 65 emplazamientos de 15 países.

Acerca de luspatercept

Luspatercept es el primer agente de maduración eritroide (EMA en sus siglas en inglés) de su clase que se considera que regula la maduración de última fase de los glóbulos rojos. Acceleron y Celgene están desarrollando conjuntamente luspatercept como pare de una colaboración mundial. Los ensayos clínicos de fase 3 continúan evaluando la seguridad y eficacia de luspatercept en pacientes con MDS (el ensayo MEDALIST) y en pacientes con beta-talasemia (el ensayo BELIEVE). En la actualidad, están en curso el ensayo de fase 3 COMMANDS en pacientes con MDS de riesgo menor de primera línea, el ensayo de fase 2 BEYOND en beta-talasemia no dependiente de transfusión y un ensayo de fase 2 sobre mielofibrosis. Más información en www.clinicaltrials.gov.

Acerca de Celgene

Celgene Corporation, con sede central en Summit, Nueva Jersey, es una empresa biofarmacéutica mundial integrada que se dedica principalmente a descubrir, desarrollar y comercializar terapias novedosas para el tratamiento del cáncer y las enfermedades inflamatorias mediante soluciones de próxima generación en homeostasis de proteínas, inmuno-oncología, epigenética, inmunología y neuroinflamación. Para más información, visite www.celgene.com.

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Acerca de Acceleron

Acceleron es una compañía biofarmacéutica privada con sede en Cambridge comprometida con el descubrimiento, desarrollo, fabricación y comercialización de nuevas terapias para el tratamiento de enfermedades raras y graves. El liderazgo de la empresa en la comprensión de la biología TGF-beta y la ingeniería de proteínas genera compuestos innovadores que comprometen la capacidad corporal para regular el crecimiento y la reparación celular.

Acceleron centra sus esfuerzos de investigación y desarrollo en enfermedades hematológicas, neuromusculares y pulmonares. En hematología, la compañía y su socio de colaboraciones mundial, Celgene, están desarrollando luspatercept para el tratamiento de la anemia crónica en síndromes mielodisplásicos, beta-talasemia y mielofibrosis. Acceleron también está avanzando su franquicia neuromuscular con dos agentes diferentes de Myostatin , ACE-083 y ACE-2494, y un programa de fase 2 pulmonar con sotatercept en la hipertensión arterial pulmonar.

Para más información, visite www.acceleronpharma.com. Siga a Acceleron en los medios sociales: @AcceleronPharma y LinkedIn.

DECLARACIONES PROSPECTIVAS

El presente comunicado contiene declaraciones prospectivas al amparo de lo contenido en la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995. Estas declaraciones prospectivas incluyen aquellas relacionadas con los beneficios potenciales de, y los planes relacionados con la colaboración entre Acceleron y Celgene; el potencial uso de luspatercept como fármaco terapéutico; y el beneficio de los planes y focs estratégicos de cada empresa. Las declaraciones prospectivas pueden identificarse por el empleo de términos tales como “anticipar”, “creer”, “esperar”, “intentar”, “poder”, “planificar”, “predecir”, “prever", "hará", "haría", “podría”, “potencial”, “posible”, “esperar” y expresiones similares, aunque no todas las declaraciones referidas al futuro contienen estas palabras identificadoras. Dichas declaraciones están sujetas a numerosos factores importantes, riesgos e incertidumbres que pueden causar que los eventos o resultados reales difieran sustancialmente de las expectativas y creencias actuales. Por ejemplo, no puede haber ninguna garantía de que cualquier candidato del producto se desarrolle con éxito o complete las fases preclínicas y clínicas necesarias, que los resultados de cualquier estudio clínico serán predictivos para otros estudios clínicos del mismo producto candidato, o que el desarrollo de cualquiera de los candidatos del producto continuará con éxito. No puede haber ninguna garantía de que cualquier desarrollo positivo resultará en la apreciación de los precios de las acciones. Las expectativas de la dirección y, por lo tanto, cualquier declaración de futuro en este comunicado de prensa también podría verse afectada por los riesgos y las incertidumbres relacionados con otros factores importantes, entre ellos: los resultados de los ensayos clínicos y los estudios preclínicos, incluyendo el análisis posterior de los datos existentes y los nuevos datos recibidos de estudios en curso y futuros; el contenido y el calendario de las decisiones tomadas por la FDA de Estados Unidos y otras autoridades normativas, las juntas de revisión de investigación en los sitios de ensayos clínicos y los órganos de revisión de publicaciones; la capacidad de obtener y mantener las aprobaciones reglamentarias necesarias y de inscribir a los pacientes en los ensayos clínicos previstos; los requisitos y gastos de efectivo no planeados; factores competitivos; la capacidad de obtener, mantener y hacer cumplir las patentes y otra protecciones de la propiedad intelectual para los candidatos a productos; la capacidad de mantener colaboraciones clave; y las condiciones generales de la economía y del mercado. Estos y otros riesgos se describen con mayor detalle bajo el epígrafe "Factores de riesgo" incluidos en las presentaciones públicas de cada empresa ante la SEC. Cualquier declaración de futuro contenida en este comunicado de prensa sólo se aplica a partir de la fecha actual y ninguna de las compañías tiene la obligación de actualizar ninguna de las declaraciones a futuro, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros o de otra índole, a excepción de lo que pueda ser requerido por ley.

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