El primer producto de terapia génica de Vivet para la enfermedad de Wilson, VTX 801, obtiene la designación de medicamento huérfano en Europa y EE. UU.

Vivet Therapeutics, ha anunciado que tanto la Administración de Alimentos y Fármacos de EE. UU. (FDA en sus siglas en inglés) como la Comisión Europea (CE) han concedido la designación de medicamento huérfano al primer producto de terapia génica de la compañía, VTX-801, para el tratamiento de la enfermedad de Wilson, una enfermedad crónica debilitante y potencialmente letal si no es tratada.

“Esta designación ratifica los esfuerzos de Vivet para el tratamiento de una enfermedad asociada a alteraciones en el metabolismo del cobre, como es la enfermedad de Wilson. Tanto la FDA como la CE han reconocido la necesidad no cubierta de desarrollar un tratamiento seguro y eficaz para la enfermedad de Wilson mediante la restauración fisiológica de la homeostasis del cobre y el potencial de VTX 801 para hacer frente a esta necesidad", afirma Jean-Philippe Combal, CEO de Vivet Therapeutics.

VTX-801 es el primer producto terapia génica de Vivet que recibe la designación de fármaco huérfano. Ahaber logrado la designación de medicamento huérfano supone un gran impulso para Vivet ya que permite la exclusividad de mercado para el tratamiento de la enfermedad de Wilson en la Unión Europea y Estados Unidos durante 10 y 7 años respectivamente, en caso de que el VTX-801 sea aprobado. El inicio del desarrollo clínico está previsto para el cuarto trimestre de 2018 tanto en EE. UU. como en la Unión Europea.

“Mediante nuestra colaboración estratégica con la Fundación para la Investigación Médica Aplicada (FIMA) en el Centro de Investigación Médica Aplicada de la Universidad de Navarra en España, estamos creando una excelente plataforma para abordar los principales retos que ofrece la terapia genética, como la durabilidad del tratamiento o la respuesta inmune, que se aplicará al tratamiento de la enfermedad de Wilson y de otras enfermedades genéticas metabólicas hepáticas raras. Un activo esencial para esta plataforma es un nuevo serotipo AAV-Anc80 dirigido al hígado, licenciado al Massachusetts Eye and Ear (MEE), un hospital universitario de la Harvard Medical School, en Boston", añade Jean-Philippe Combal.

Para más información, consulte www.vivet-therapeutics.com

Acerca de VTX-801: VTX-801 es un virus adenoasociado que contiene el gen que codifica una forma reducida del transportador de cobre ATP7B funcional (mini-ATP7B), cuyo principal objetivo es restaurar el metabolismo del cobre mediante la introducción del gen a las células hepáticas enfermas.

Acerca de la enfermedad de WiIson: la enfermedad de Wilson es una enfermedad huérfana hereditaria que afecta a aproximadamente una de cada 40.000 personas. Cuando se produce esta enfermedad, se interrumpe la vía fisiológica de eliminación biliar del cobre, causando una acumulación de cobre hasta alcanzar niveles tóxicos, especialmente en el hígado y en el SNC. Los primeros síntomas acontecen generalmente en adolescentes o adultos jóvenes y si no se trata, la enfermedad progresa de forma uniforme hacia complicaciones graves y muy debilitantes y finalmente la muerte. La enfermedad se genera por mutaciones en el del gen que codifica el transportador del cobre ATP7B.

Acerca de Vivet Therapeutics: Vivet Therapeutics es una empresa biotecnológica especializada en terapia génica con sede en París, Francia, centrada en la investigación, desarrollo y comercialización futura de productos de terapia génica para enfermedades hepáticas hereditarias con una elevada necesidad médica.